Змінити пароль!
Скинути пароль!
Фітусиран — оригінальний препарат для лікування гемофілії A та B, схвалений FDA, для введення раз на два місяці дорослим і дітям віком від 12 років і старше.
Важливим досягненням у лікуванні гемофілії стало схвалення Управлінням з контролю за продуктами і лікарськими засобами США (FDA) 28 березня 2025 року фітусірану (препарат малих інтерферуючих РНК [siRNA]) для рутинної профілактики або мінімізації кровотеч при гемофілії A або B.
Новий варіант лікування з рідшим застосуванням препарату
Фітусиран відрізняється тим, що вводиться підшкірно раз на 2 місяці, тоді як сучасні методи лікування часто вимагають частих інфузій факторів згортання крові. Фітусіран не замінює відсутній фактор згортання крові; Натомість він запобігає продукції антитромбіну. Зниження рівня цього білка збільшує вироблення тромбіну — важливого ферменту для згортання крові. Таким чином фітусіран знижує кількість кровотеч на 71–73% порівняно з поточними методами лікування.
Ефективність і безпека фітусірану були оцінені у двох багатоцентрових рандомізованих клінічних дослідженнях. У дослідженні взяли участь 177 дорослих і хлопчиків з гемофілією A або B. Пацієнтів рандомізували для отримання або щомісячної постійної дози фітусірану, або звичайної терапії за потреби. Через 9 місяців пацієнтів залучили до довгострокового дослідження, в якому їм призначили індивідуалізовану дозу фітузірану на основі рівня антитромбіну.
Важливі оновлення критеріїв відбору:
Оскільки лікування гемофілії продовжує розвиватися, схвалення фітусирана є потенційним переломним моментом для пацієнтів, які шукають більш керований і рідший варіант введення препарату. Застосування фітусирану вкладається в прогресивний терапевтичний концепт, що гемофілію потрібно не просто лікувати, а чітко контролювати, надаючи пацієнтам можливість вільно жити, без постійного тягаря кровотеч.
FDA News Release
FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors
Коментарі (0)